血小板减少症患者从艾曲泊帕到海曲泊帕升板，既有效又耐受性良好

原发性免疫性血小板减少症（ITP）

原发性免疫性血小板减少症（ITP）是一种值得关注的自身免疫性疾病，其主要特征是血小板计数短暂或持续下降，从而使患者发生出血事件的风险增加。从流行病学角度来看，该病在普通人群中的年发病率为每10万人中2至10例。临床上，ITP常表现为皮肤和粘膜出血。但在严重情况下，患者可能会出现更不祥的表现，包括内脏出血，甚至危及生命的颅内出血。

血小板生成素受体激动剂

血小板生成素受体激动剂显著改变了 ITP 的治疗模式。TPO-RA通过激活血小板生成素受体，启动JAK2/STAT5信号通路，促进巨核细胞祖细胞增殖，增强血小板生成。临床试验表明，TPO-RA有效率超过60%。目前，罗米司亭、艾曲波帕、阿伐曲波帕、海曲波帕等多种TPO-RA已投入临床，丰富了ITP的治疗药物库，为ITP患者提供了更多耐受性良好、疗效确切的治疗选择。

海曲波帕 III 期试验

虽然已有研究探索了在治疗免疫性血小板减少症 (ITP) 时更换各种血小板生成素受体激动剂的可行性，但关于从艾曲波帕换成海曲波帕的数据仍然很少。这项对海曲波帕 III 期试验的事后分析旨在评估从艾曲波帕换成海曲波帕的 ITP 患者的预后。

研究方法

在Ⅲ期研究中，对照组患者艾曲泊帕给药14周后直接转换为海曲泊帕，继续治疗24周。

研究背景

在本研究队列中63 名患者47 名（74.6%）患者为女性，（63.5%）已与 ITP 斗争三年或更长时间。转为海曲波帕之前的中位基线血小板计数为 69.0 × 10 9 /L。1/3患者的血小板计数在50×109/L以下。

转换前艾曲泊帕治疗中位剂量为50 mg/d。转换后28例患者（44.4%）海曲泊帕最终稳定剂量为7.5 mg/d，16例（25.4%）为5 mg/d。

研究结果

56例患者（88.9%）从艾曲泊帕转换至海曲泊帕后血小板计数达到或维持在50×109/L以上。

有8位（66.7%）在转换后血小板计数升至50×109/L以上；

转换前血小板计数在30~50×109/L之间的患者，同样有8位（88.9%）在转换后血小板计数升至50×109/L以上。

转换至海曲泊帕治疗2周后，患者中位血小板计数达到70×109/L，且在24周治疗期间内，中位血小板计数稳定在62.5~110×109/L之间，证实海曲泊帕可维持稳定的血小板反应。转换至海曲泊帕后，血小板反应的中位最长持续时间和总持续时间分别为78天（范围：8-165天）和104天（范围：8-165天）。

安全性

艾曲波帕治疗期间的不良事件总体发生率为 50.8%，而海曲波帕治疗期间的不良事件总体发生率为 38.1%。最常见的不良事件包括血小板计数增加（艾曲波帕治疗期间为 9.5%，海曲波帕治疗期间为 7.9%）、丙氨酸氨基转移酶增加（9.5% vs. 1.6%）、未结合胆红素增加（7.9% vs. 3.2%）和天冬氨酸氨基转移酶增加（6.3% vs. 3.2%）。在两个治疗阶段，七名患者（11.1%）由于出现 AE 而中断研究治疗或需要调整剂量。

结论：

研究结果表明，在血小板减少症治疗中从艾曲波帕换成海曲波帕既有效又耐受性良好。具体而言，当艾曲波帕产生有限或次优反应，或当不良反应需要改变治疗时，海曲波帕是一种可行的治疗选择。这些发现强调了海曲波帕作为血小板减少症管理的有力替代方案的潜在效用。

海曲泊帕相关信息：

【研发、上市与适应症】：由中国恒瑞医药自主研发，是首个国产口服小分子非肽类TPO-RA。适应症包括：血小板减少症或出血风险增加的原发免疫性血小板减少症患者，以及对免疫抑制剂疗效不满意的再生障碍性贫血患者。

海曲泊帕

【医保报销适应症】：既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者；对免疫抑制治疗（IST）疗效不佳的重型再生障碍。

【用法用量】：初始剂量为一次 2.5 mg，一日一次，最大日剂量为 7.5 mg。使用前 2 周为剂量锁定阶段，第 3 周后根据血小板变化调整剂量。

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