第一个用基因编辑法对付HIV的临床试验

本期的新英格兰医学杂志（New England Journal of Medicine）上发表一项安全有效的HIV基因治疗临床试验。研究者们用锌指核酸酶（zinc-finger nucleases, ZFNs）破坏了12名艾滋病患者免疫细胞中的CCR5基因，显著提高了病人对HIV的抵抗力。

CCR5基因编码的蛋白对于大多数HIV毒株进入人类T细胞是必须的，因此有些CCR5基因突变的人就具备了对HIV的抗性。2008年研究者们给一名艾滋病患者移植了CCR5基因突变的骨髓干细胞，而后这名患者的病情得到了控制。然而，用骨髓移植来治疗大量的艾滋病患者并不可行，研究者们于是考虑用定位基因编辑的方法在病人自己的免疫细胞中制造CCR5突变。

他们选择了12位靠抗逆转录病毒药物控制病情的艾滋病患者，抽出他们的血液，在体外培养血细胞。然后他们用一种商品化了的锌指核酸酶破坏血细胞中的CCR5基因，再把这些细胞输回病人体内。其中6名病人停止服药，但他们的HIV水平反弹比通常情况下慢了很多，而他们的T细胞水平有了显著的提高。

这一治疗方法显示出了相当可观的前景。将来一方面更新更先进的酶用于基因编辑可以提高效率并提供更多的选择，另一方面，如果突变造血干细胞中的CCR5基因在输给病人则有望让病人能够持续产生抗HIV的T细胞。

此外，该技术还给其它一些疾病，如镰刀形红细胞症的治疗提供了新的思路。

编译：内含子