来源：人民日报海外版 本报北京电 （记者王美华）记者从19日开幕的2024年中国罕见病大会获悉，截至目前，全国罕见病诊疗协作网医院总数达到419家，显著提升了罕见病的管理与诊疗水平；截至今年8月，本年度已有37种罕见病药物获批上市，其中多款境外新药或新适应症在中国实现全球首次获批
来源：环球网 11月7日，第七届中国国际进口博览会期间，诺华中国宣布与中国罕见病联盟启动合作项目“极光计划”。双方希望就提升社会各界对PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）这一罕见病的关注和健康素养等方面展开交流与合作，以助力更多PNH患者能够早日回归正常生活。
央视网消息：记者10月19日从正在举行的2024年中国罕见病大会获悉，近年来，我国加强罕见病研究、诊疗服务和用药保障，截至目前，已有80余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。全球罕见病超过1万种，目前，只有不到5%的罕见病拥有针对性的治疗方案。我国约有2000多万罕见病患者。
新京报讯（记者戴轩）今天（2月29日）是国际罕见病日，国家儿童医学中心北京儿童医院联合中国罕见病联盟主办第十七届国际罕见病日系列活动，共同呼吁关注儿童罕见病，让罕见被看见，提高儿童罕见病的早筛、早诊、早治。根据世界卫生组织定义，罕见病指患病人数占总人口0.65‰至1‰之间的疾病。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），一种被称为“超级罕见病”的后天获得性溶血性疾病，让患者饱受反复溶血、血红蛋白尿、肾功能损害等并发症折磨。2021年3月，一位PNH患者遭遇断药，怀着一线希望，她向中国罕见病联盟发起求助。
罕见病诊疗与保障的“中国模式”再升级疾病罕见，爱不停步！4周以内就能被确诊——罕见病患者的平均确诊时间有了新突破，越来越多的罕见病“站到了聚光灯下”。曾经，这一时间长达4年，哪怕是在医疗保健体系较为发达的国家也不例外，无数家庭辗转于复杂的医疗系统，却屡被误诊。
日前，2024湖南省罕见病大会在株洲召开。红网时刻新闻8月26日讯（记者 刘璇）日前，由湖南省医疗保障研究会、湖南省医院协会举办、中南大学湘雅医院、中南大学湘雅医学院附属株洲医院承办的2024湖南省罕见病大会启幕。
“7000多种罕见病仅5%有明确治疗方案；部分罕见病国外有药，国内无药；治疗罕见病的药物通常价格高昂，患者及其家庭难以负担。”5月11日，上海市医师协会罕见病专委会会长徐虹在第七届阿斯利康生态圈大会期间提及当前罕见病的三大治疗困境。
来源：【医师报】罕见病是发病率极低的一大类疾病的统称。但随着社会发展和诊断手段的进步，罕见病似乎变得不再“罕见”。据估算，目前我国约有2千万罕见病患者，且以每年20万人的速度持续增长，也就是说，每100个人中就有1.5个罕见病患者。
这是又一次对我国罕见病患者“药篮子”的全面升级——近日国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增91种药品，其中包含用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等13种罕见病用药。截至目前，超过90种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。
昨日北京儿童医院在门诊楼地下一层举办罕见病日义诊活动昨日，国家儿童医学中心北京儿童医院联合中国罕见病联盟主办第十七届国际罕见病日系列活动，共同呼吁关注儿童罕见病。据了解，北京儿童医院门诊罕见病目录患儿接诊量已超2.6万人次。
国家药品监督管理局积极推进罕见病药物研发的引导与监管，截至2024年8月，本年度已有37种罕见病药物获批上市，其中多款境外新药或新适应症在中国实现全球首次获批，国家药监局药审中心发布“关爱计划”，着力支持以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作;
来源：环球网 11月6日，第七届中国国际进口博览会期间，由中国罕见病联盟发起、诺华中国支持的《中国多发性硬化疾病优化管理与预后风险因素调研》正式发布。该项报告作为多方协作的重要成果，旨在提高中国医患乃至全社会对多发性硬化的疾病认知及诊疗管理水平。
