9月13日上午10时，国新办举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会（直播回顾），国家药品监督管理局副局长黄果对儿童群体用药问题进行解答。2021年，儿童用药获批数量是47个，2022年增长到66个，2023年再增长到92个，今年1-8月份，已经完成批准49个。
由阿斯利康罕见病业务子公司瑞颂制药研发的新药科赛优（英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）5月8日在中国正式获批，用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。
来源：【人民日报健康客户端】5月8日，阿斯利康宣布，硫酸氢司美替尼胶囊（商品名：科赛优®）在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积。
9月1日，国内首个获批治疗I型神经纤维瘤病的药物科赛优®（英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）正式上市。国家药品监督管理局批准，该药物适用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。
来源：【人民日报健康客户端】“在靶向治疗药物获批之前，对于I型神经纤维瘤病患者，临床上一般通过随访和对症治疗，尽可能减少疾病并发症，但并不能从根本上阻挡疾病进展。而司美替尼的药物干预，对于疾病进展起到了非常重要的刹车作用，通过对因治疗让病人有药可治，这是非常了不起的工作。
新京报讯（记者王鹿）7月20日，复星医药发布公告，控股子公司上海复星医药产业发展有限公司（复星医药产业）用于成人Ⅰ型神经纤维瘤治疗的FCN-159片Ⅲ期临床研究已在中国境内（不包括港澳台地区，下同）启动。截至2023年6月，复星医药针对该新药的累计研发投入约为3.
贝贝今年3岁，是个乖巧可爱的小女孩，但她只有普通孩子1岁多的身高。在贝贝刚出生不久，家长就发现孩子身上有牛奶咖啡斑，并伴有脸部肿物（丛状神经纤维瘤，NF1-PN），导致两边的脸不对称。贝贝的母亲刘女士很清楚这是神经纤维瘤病。
日前，江苏省首张1型神经纤维瘤医保处方在苏州落地。该病发病率为1/4000~1/2600，其每年数十万的治疗费用让患者家庭举步艰难。其孤儿药司美替尼于1月1日起在全省纳入医保，目前报销比例高达60%以上，极大减轻了患儿家庭的经济负担。
5月8日，阿斯利康宣布科赛优®（英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。
“我们很多患者看新闻发布会直播时热泪盈眶，整个神经纤维瘤病群体非常沸腾。虽然还没有公开纳入目录后的药品价格，至少我们知道，国家看到了我们，医保局也给了非常多的支持，政策专家的呼吁，临床专家的努力，到今天都得到了实现。
