极目新闻记者 刘迅通讯员 张菡 金煦近日，患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的29岁女孩伊伊（化名）在协和医院车谷院区，成功鞘内注射精准靶向治疗药物“诺西那生钠”，这是该药被纳入医保目录后，该院首位受益的成人患者。
来源：【重庆日报网】李琦。记者 崔力 摄/视觉重庆“让世人看见，不惧路途坎坷，站起来，就是生命的昂扬。”3月28日，李琦站在2022年度感动重庆十大人物颁奖台上，听到颁奖词不禁热泪盈眶。患有罕见的家族基因遗传病——进行性肌营养不良的李琦小腿肌肉萎缩，行走艰难、极易摔跤。
文字/视频 湖南日报全媒体记者 王铭俊 通讯员 蓝立华7月8日上午，来自娄底冷水江的男孩吴成潇在父亲陪同下，从湖南省儿童医院出院。作为脊髓性肌萎缩患者，这是潇潇第8次来到这里，接受特效药的鞘内注射治疗。
日前，清华大学官方微信推送了一条题为《肌肉萎缩男孩圆梦清华!本硕博连读!》的文章，讲述了来自重庆开州临江中学的李琦，因患有严重的基因遗传病，走路都走不稳，但他没有自暴自弃，而是凭借顽强毅力超越自己，考取清华大学。
小石头的救命药从70万一针到3万一针医保药品目录谈判，让一些常见病用药的价格降了下来，惠及广大患者。还有多种罕见病用药通过谈判进入医保目录，让罕见病家庭从对天价药望而却步，到用得起用得上，迎来了希望。一位名叫小石头的男孩，他就是因为医保谈判，从“治不起”到“站了起来”。
来源：【人民日报健康客户端】即将到来的“六一”，是小罗生命中第三个儿童节。小罗是一名3岁的SMA患者。2岁时，他被确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）。据小罗妈妈回忆，从确诊开始，儿子的身体机能就一直在退化，“退化到腿都不会动，也就小臂能动一动，手指头能动一动，特别差。
