本月起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一执行，其中15种罕见病治疗药物数量创历史新高。15日记者从福建医大附属协和医院获悉，此次被纳入目录的全身型重症肌无力罕见病创新药“艾加莫德”已在该医院医保落地。协和医院神经内科邹漳钰教授介绍，重症肌无力分眼肌型和全身型两种。
2023年新版国家医保药品目录将于明年1月1日执行。此次医保谈判，共计15个目录外罕见病用药谈判/竞价成功，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药空白。记者了解到，此次被纳入目录的罕见病药物中，涵盖了部分今年获批上市的全球新药和两批罕见病目录中的疾病治疗药物。
中新网四川新闻2月3日电 (王鹏 王海纳)“一种罕见病创新药从获批上市到纳入医保仅用了不到半年时间，作为临床医生，我充分感受到了国家和相关政府部门希望更快惠及更多重症肌无力患者的诚意和决心。”近日，四川大学华西医院神经内科主任医师周红雨教授受访时表示。
Argenx用于治疗重症肌无力的Efgartigimod获得FDA上市批准，获得大中华区授权的再鼎医药计划于明年年中向中国药监局提交BLA申请上市，中间隔了半年，或许是要做桥接实验证明不存在人种差异性。
每经记者：陈星 每经编辑：张海妮重症肌无力（MG）是一种由抗乙酰胆碱受体（AChR）免疫球蛋白G（IgG）抗体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗体介导的获得性自身免疫性疾病。该疾病导致神经肌肉接头传递受损，表现为骨骼肌收缩无力。
2月29日，国际罕见病日。世界卫生组织将患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病定义为罕见病。身患罕见病的他们如何面对这个世界？有人选择把自己活成了一道光。因为他们不知道有谁会借着这道光，走出了黑暗。
该药物于 2024 年获批，用于治疗 2 岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶 5缺乏症患者癫痫发作 。CDKL5 缺乏症是一种罕见的遗传性癫痫，由位于 X 染色体上的 CDKL5 基因突变引起，具有难以控制的癫痫发作和重度神经发育障碍等特征 。
